2023年8月22日，诺华集团官网宣布，其创新性siRNA药物Inclisiran注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，通用名为英克司兰钠注射液，商品名为乐可为®。此次是英克司兰钠注射液在国内首次获批上市，获批适应症为：
作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，包含：在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）目标的患者中，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。
使用方法为：在初始治疗后3个月注射加强针，此后每6个月注射一次。该方案与FDA和EMA批准的Leqvio®在美国和欧盟的用法用量一致。
PCSK9与降血脂治疗
作为全球首款上市的siRNA降血脂药物，Inclisiran的作用靶点为编码前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9） 的mRNA。PCSK9是肝脏合成的分泌型丝氨酸蛋白酶，可与低密度脂蛋白受体（LDL-R）结合并使其降解，减少LDL-R对血清中LDL-C（Low Density Lipoprotein Cholesterol, 低密度脂蛋白胆固醇）的清除。我们都知道，LDL-C是临床血脂检测的四项重要指标之一，其水平越高，患动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）的风险就越高。
PCSK9抑制剂可以通过阻断血浆中PCSK9蛋白与LDL-R的结合（单抗类），或者直接阻断PCSK9蛋白的合成（siRNA类），进而阻止LDL-R的内吞和降解，增加细胞表面LDL-R表达水平，提高LDL-R对LDL-C的重摄取，降低循环LDL-C水平，最终达到降低血脂的目的。此前，国内已获批上市的PCSK9抑制剂均为单抗类药物，包括安进/安斯泰来的依洛尤单抗、再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗和信达生物的托莱西单抗。
Inclisiran与单抗类的最大不同点在于：可直接作用于编码PCSK9蛋白的mRNA，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而减少肝脏中PCSK9的表达
Inclisiran的上市关键里程碑
Inclisiran最早于2020年12月在欧盟获批上市，作为饮食辅助疗法，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合性血脂异常；
2021年12月获得美国FDA批准上市，作为饮食和最大耐受剂量的他汀类药物治疗的辅助疗法，用于治疗需要额外降低LDL-C水平的成人杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或临床动脉粥样硬化性心血管疾病；
2023年7月，新的适应症获得FDA批准：作为饮食和他汀类药物治疗的辅助疗法，用于降低包括HeFH的原发性高脂血症患者LDL-C水平。
